Partners i det aktuella samarbetet är AstraZeneca, Moderna Inc., Karolinska Institutet och Sahlgrenska akademin vid Göteborgs universitet. Resultaten, som bygger på en randomiserad, dubbelblind kontrollerad fas 1a/b-studie på män med typ 2-diabetes, har publicerats i vetenskapstidskriften Nature Communications.
Försteförfattare och korresponderande författare bakom studien är Li-Ming Gan, professor i kardiovaskulär forskning vid institutionen för medicin, Sahlgrenska akademin, och verksam vid AstraZeneca.
Männen som deltog i studien injicerades med antingen placebo eller VEGF-A mRNA i huden på underarmen, och forskarna är nöjda med resultaten avseende säkerhet och farmakologiska effekter, till exempel på det lokala blodflödet efter injektionerna. VEGF-A står för vascular endothelial growth factor A och påverkar tillväxten av de celler som täcker blodkärlens insida, endotel.
Ökat blodflöde efter behandling
Studien visade bland annat på att injektionen med VEGF-A mRNA ledde till ökad produktion av VEGF-A-protein. Resultaten var samstämmiga över samtliga behandlade områden och proteinnivåerna hos gruppen som fått det aktiva preparatet var högre än hos kontrollgruppen upp till 24-26 timmar efter behandlingen.
Det gick också att se ett ökat blodflöde i behandlade områden upp till sju dagar efter en injektion. Den enda negativa bieffekten som rapporterades var milda reaktioner runt injektionsområdet. Forskarna arbetar nu med en så kallad fas 2a-studie, där injektioner med VEGF-A mRNA ges till patienter som genomgår bypass-operation på grund av åderförkalkning i hjärtats kranskärl.
Viktig milstolpe i forskningen
I ett pressmeddelande från Moderna, börsnoterat på Nasdaq, uttalar sig Kenneth Chien, medförfattare och professor vid Karolinska Institutets institutioner för cell och molekylärbiologi respektive medicin Huddinge, om den nu publicerade studien:
– Det här är en viktig milstolpe när det gäller forskning om mRNA-terapier, eftersom vi börjar få svar på många av de frågor som rör leverans av mRNA i mänsklig vävnad, till exempel angående varaktighet och proteinnivåer och mRNA-teknikens möjligheter, säger han.
– Våra data visar att den här metoden kan komma att få betydelse för patienter med hämmat blodflöde, såsom vid hjärtsjukdom och diabetes eller andra vaskulära komplikationer, fortsätter Kenneth Chien.
Titel: Intradermal Delivery of Modified mRNA Encoding VEGF-A is Well Tolerated and Transiently Enhances Basal Skin Blood Flow in Patients with Type 2 Diabetes