Till sidans topp

Sidansvarig: Webbredaktion
Sidan uppdaterades: 2012-09-11 15:12

Tipsa en vän
Utskriftsversion

Ataluren use in patients … - Göteborgs universitet Till startsida
Webbkarta
Till innehåll Läs mer om hur kakor används på gu.se

Ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy: patient demographics and characteristics from the STRIDE Registry

Artikel i vetenskaplig tidskrift
Författare F. Muntoni
I. Desguerre
M. Guglieri
A. N. Osorio
J. Kirschner
Mar Tulinius
F. Buccella
G. Elfring
C. Werner
T. Schilling
P. Trifillis
O. Zhang
A. Delage
C. L. Santos
E. Mercuri
Publicerad i Journal of Comparative Effectiveness Research
Volym 8
Nummer/häfte 14
Sidor 1187-1200
ISSN 2042-6305
Publiceringsår 2019
Publicerad vid Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik
Sidor 1187-1200
Språk en
Länkar dx.doi.org/10.2217/cer-2019-0086
Ämneskategorier Klinisk medicin

Sammanfattning

Aim: Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence (STRIDE) is an ongoing, multicenter registry providing real-world evidence regarding ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (DMD) in clinical practice (NCT02369731). Here, we describe the initial demographic characteristics of the registry population. Patients & methods: Patients will be followed up from enrollment for >= 5 years or until study withdrawal. Results & conclusion: As of 9 July 2018, 213 DMD boys were enrolled from 11 countries. Mean (standard deviation) ages at first symptoms and at study treatment start were 2.7 (1.7) years and 9.8 (3.7) years, respectively. Corticosteroids were used by 190 patients (89.2%) before data cut-off. Mean (standard deviation) ataluren exposure was 639.0 (362.9) days. Six patients withdrew. STRIDE is the first drug registry for patients with DMD and represents the largest real-world registry of patients with nmDMD to date.

Sidansvarig: Webbredaktion|Sidan uppdaterades: 2012-09-11
Dela:

På Göteborgs universitet använder vi kakor (cookies) för att webbplatsen ska fungera på ett bra sätt för dig. Genom att surfa vidare godkänner du att vi använder kakor.  Vad är kakor?