Till sidans topp

Sidansvarig: Webbredaktion
Sidan uppdaterades: 2012-09-11 15:12

Tipsa en vän
Utskriftsversion

Systemic administration o… - Göteborgs universitet Till startsida
Webbkarta
Till innehåll Läs mer om hur kakor används på gu.se

Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy.

Artikel i övriga tidskrifter
Författare Nathalie M Goemans
Mar Tulinius
Johanna T van den Akker
Brigitte E Burm
Peter F Ekhart
Niki Heuvelmans
Tjadine Holling
Anneke A Janson
Gerard J Platenburg
Jessica A Sipkens
J M Ad Sitsen
Annemieke Aartsma-Rus
Gert-Jan B van Ommen
Gunnar Buyse
Niklas Darin
Jan J Verschuuren
Giles V Campion
Sjef J de Kimpe
Judith C van Deutekom
Publicerad i The New England journal of medicine
Volym 364
Nummer/häfte 16
Sidor 1513-22
ISSN 1533-4406
Publiceringsår 2011
Publicerad vid Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik
Sidor 1513-22
Språk en
Länkar dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1011367
Ämnesord Adolescent, Alternative Splicing, Child, Child, Preschool, Creatine Kinase, urine, Dose-Response Relationship, Drug, Dystrophin, genetics, metabolism, Exercise Test, Exons, Humans, Injections, Subcutaneous, Male, Muscle Strength, drug effects, Muscle, Skeletal, chemistry, metabolism, Muscular Dystrophy, Duchenne, drug therapy, genetics, Mutation, Oligonucleotides, administration & dosage, adverse effects, blood, therapeutic use, RNA, analysis
Ämneskategorier Medicin och Hälsovetenskap

Sammanfattning

Local intramuscular administration of the antisense oligonucleotide PRO051 in patients with Duchenne's muscular dystrophy with relevant mutations was previously reported to induce the skipping of exon 51 during pre-messenger RNA splicing of the dystrophin gene and to facilitate new dystrophin expression in muscle-fiber membranes. The present phase 1-2a study aimed to assess the safety, pharmacokinetics, and molecular and clinical effects of systemically administered PRO051.

Sidansvarig: Webbredaktion|Sidan uppdaterades: 2012-09-11
Dela:

På Göteborgs universitet använder vi kakor (cookies) för att webbplatsen ska fungera på ett bra sätt för dig. Genom att surfa vidare godkänner du att vi använder kakor.  Vad är kakor?